Med STAT3 som mål för behandling av hepatocellulärt carcinom får innovativ terapi FDA fast track-beteckning

Nyligen meddelade Tvardi Therapeutics att dess orala lilla molekyl STAT3-hämmare TTI-101 har erhållit snabbtrack-kvalificering från USA FDA för behandling av recidiverande/refraktärt lokalt avancerad, oreceptabel eller metastaserad hepatocellulär carcinom (HCC).

TTI-101 är en oral liten molekyl STAT3-hämmare. STAT3 är ett viktigt reglerande protein som länge har ansetts vara ett viktigt mål inom onkologi. STAT3 spelar en nyckelroll i patogenesen av HCC genom att främja tumörbildning och immunsuppressiv tumörmikromiljö. Hämning av STAT3-signalering förväntas ha en synergistisk terapeutisk effekt på cancerceller. I prekliniska experiment visade TTI-101 utmärkta farmakokinetiska egenskaper, minskade effekten av pY705-STAT3 fosforylering och visade canceraktivitet i djurmodeller av huvud- och halscancer, lungcancer, bröstcancer och levercancer.

▲Verkningsmekanism för TTI-101 (Bildkälla: Tvardi Therapeutics företagets webbplats)

TTI-101 genomgår den första kliniska fas 1-studien på människa på patienter med avancerade solida tumörer som har misslyckats med alla behandlingar. Hittills har TTI-101 monoterapi visat god tolerans och klinisk aktivitet i ett brett spektrum av tumörer, inklusive flera hållbara radiologiska objektiva svar.

Snabbspårsstatusen för TTI-101 kommer att underlätta löpande granskning av kliniska data och i slutändan förkorta granskningstiden för tillämpning av TTI-101 för HCC-patienter. Tidigare har TTI-101 beviljats särläkemedel för behandling av hepatocellulärt carcinom och idiopatisk lungfibros.

"Vi är glada att FDA har beviljat Fast Track-beteckning till TTI-101 för behandling av HCC", säger Imran Alibhai, MD, PhD, VD för Tvardi. "Detta är ett erkännande av den övertygande säkerhet och effekt vi såg i vår fas 1-studie på patienter med senare HCC. Denna Fast Track-beteckning kommer vid en idealisk tidpunkt då vi är på väg att börja skriva in patienter i vår fas 2 HCC korgstudie, som kommer att testa TTI-101 som monoterapi eller i kombination med befintliga godkända behandlingar på patienter med första, andra och senare HCC."

Referenser: [1] FDA beviljar snabbspårsbeteckning till Tvardi Therapeutics TTI-101 för hepatocellulärt carcinom. Hämtad 19 oktober 2022, från https://tvarditherapeutics.com/2022/10/19/fda-grants-fast-track-designation-to-tvardi-therapeutics-tti-101-for-hepatocellular-carcinoma/

Ansvarsfriskrivning: WuXi AppTecs innehållsteam fokuserar på att introducera framstegen inom global biomedicinsk hälsoforskning. Denna artikel är endast avsedd för informationsutbyte. Synpunkterna i denna artikel representerar inte WuXi AppTecs ståndpunkt, inte heller representerar de WuXi AppTecs stöd eller motstånd mot åsikterna i denna artikel. Denna artikel är inte en rekommendation om behandlingsplan. Om du behöver vägledning om behandlingsplan, gå till ett vanligt sjukhus för behandling.

[Copyright Tips] Publicera originalartiklar och återtryckta artiklar. Syftet med att skriva ut artiklar är att rekommendera värdefull information och dela den med fler vänner. Vi respekterar immateriella rättigheter, är engagerade i att skydda immateriella rättigheter och gör vårt bästa för att ange upphovsman och källa.